Génová terapia
Génová terapia znamená, že človeku, ktorý má poškodený gén, sa vloží funkčný gén. Európska komisia schválila túto metódu pre jednu konkrétnu liečbu. Liečba produktom Glybera využíva vírus na infikovanie svalových buniek funkčnou kópiou génu. Európska komisia udelila lieku Glybera povolenie na uvedenie na trh, čo znamená, že sa môže predávať v celej EÚ.
Jeden z milióna ľudí má poškodené kópie génu lipázy potrebného na rozklad tukov. V krvi sa im hromadí tuk, čo vedie k bolesti a zápalu pankreasu (pankreatitíde). Je to život ohrozujúce. Doteraz jediným spôsobom, ako tento stav zvládnuť, je diéta s veľmi nízkym obsahom tukov.
Pri takomto použití je vírus vektorom. To znamená, že je nosičom; gén bol vložený do vírusového genómu a vírus ho vkladá do ľudských buniek. Táto technika sa nazýva transfekcia. Táto technika sa líši od techniky génového knokautu, pri ktorej sa nepoužíva vírusový vektor.
Génová terapia pomocou adenovírusového vektora. Nový gén sa vloží do vírusu, ktorý sa potom vloží do človeka. Ak je liečba úspešná, nový gén vytvorí funkčný enzým, ktorý lieči ochorenie.
Čína
Čína bola prvou krajinou, ktorá v roku 2003 schválila komerčnú výrobu génovej terapie. Táto génová terapia je určená na liečbu skvamocelulárneho karcinómu hlavy a krku (HNSCC) - rakoviny, ktorá sa v Číne vyskytuje v 10 % nových prípadov rakoviny. V Číne je každoročne 2,5 milióna nových pacientov s rakovinou.
Prvá komerčná génová terapia na svete, ktorá sa predáva pod obchodným názvom Gendicine, tiež využíva vírus na vloženie génu do ľudského genómu.
Minulosť
O možnosti génovej terapie sa začalo hovoriť hneď, ako boli známe úlohy DNA a RNA. Prvá konkrétna publikácia sa objavila v roku 1972.
Budúcnosť
Mnoho ďalších typov génovej terapie je v štádiu skúšania. Je zrejmé, že cyklus udalostí bude súčasťou budúcej klinickej medicíny: Génová terapia alebo vyradenie génov z činnosti: analýza sekvencie DNA > identifikácia chybných génov > oprava génov pomocou génovej terapie alebo vyradenia génov. Niekedy sa vyskytnú problémy s vedľajšími účinkami; tie sa môžu objaviť vo fáze skúšania. V súčasnosti existuje databáza, ktorá obsahuje zoznam všetkých známych klinických skúšok.
Otázky a odpovede
Otázka: Čo je to génová terapia?
Odpoveď: Génová terapia je proces vloženia funkčného génu, ktorý nahradí poškodený gén u pacienta.
Otázka: Aký výrobok Európska komisia schválila na génovú terapiu?
Odpoveď: Európska komisia schválila výrobok Glybera na génovú terapiu.
Otázka: Ako Glybera lieči genetickú poruchu?
Odpoveď: Glybera používa vírus na infikovanie svalových buniek funkčnou kópiou génu na liečbu genetickej poruchy.
Otázka: Čo je to gén lipáza a prečo je dôležitý?
Odpoveď: Gén lipáza je gén potrebný na rozklad tukov. Je dôležitý, pretože poškodené kópie tohto génu môžu spôsobiť hromadenie tukov v krvi, čo vedie k pankreatitíde, ktorá ohrozuje život.
Otázka: Akú techniku používa spoločnosť Glybera na génovú terapiu?
Odpoveď: Spoločnosť Glybera používa techniku transfekcie, pri ktorej vírusový vektor vkladá gén do ľudských buniek.
Otázka: Čo je to vírusový vektor?
Odpoveď: Vírusový vektor je nosič, ktorý prenáša genetický materiál do buniek.
Otázka: Ako sa technika transfekcie líši od techniky génového knockoutu?
Odpoveď: Technika transfekcie zahŕňa použitie vírusového vektora na vloženie funkčnej kópie génu, zatiaľ čo technika vyradenia génu nepoužíva vírusový vektor. Cieľom techniky génového knockoutu je odstrániť alebo znefunkčniť gén.
